L’Unione Europea ha inaugurato una nuova fase per la valutazione delle tecnologie sanitarie. Il 12 gennaio 2025 è infatti divenuto applicabile il Regolamento (UE) 2021/2282, noto come Regolamento HTA (Health Technology Assessment). Il Regolamento HTA introduce un approccio armonizzato per valutare farmaci, dispositivi medici e altre tecnologie sanitarie, con l’obiettivo di garantire ai pazienti un accesso più rapido e uniforme a trattamenti innovativi in tutta l’UE.
Obiettivi e implementazione del Regolamento HTA
Il Regolamento HTA definisce un quadro comune per la valutazione delle tecnologie sanitarie, i.e., medicinali, dispositivi medici, procedure mediche e altre misure per la prevenzione, la diagnosi o la cura delle malattie. Il Regolamento poggia su tre pilastri fondamentali:
- Cooperazione europea: un sistema condiviso tra gli Stati membri per evitare duplicazioni e favorire sinergie nella valutazione delle tecnologie sanitarie;
- Valutazioni cliniche congiunte (Joint Clinical Assessment, JCA): metodologie uniformi per analizzare efficacia, sicurezza e benefici delle innovazioni sanitarie;
- Dossier unico: gli sviluppatori delle tecnologie sanitarie presenteranno una sola documentazione per la JCA a livello UE, semplificando i processi.
L’HTA mira essenzialmente a valutare i vantaggi di una certa tecnologia sanitaria (quale un medicinale o un dispositivo medico) rispetto a quelle già esistenti e disponibili sul mercato. In ultima istanza, questa valutazione mira a svolgere un ruolo fondamentale nelle scelte di politica economico-sanitaria degli Stati membri, ivi incluso in tema di prezzo e rimborsabilità dei prodotti. A tal fine, l’HTA si basa su evidenze scientifiche e considera sia aspetti clinici sia aspetti non clinici, come costi, impatti etici, sociali e organizzativi. Questo garantisce decisioni più informate e risposte migliori alle esigenze dei pazienti.
L’introduzione del dossier unico europeo consentirà alle aziende di presentare un’unica documentazione per tutte le valutazioni cliniche congiunte (JCA), eliminando processi ridondanti e frammentati. Un’altra novità è il coinvolgimento attivo di pazienti, medici e altri stakeholder nel processo di valutazione, rendendo le decisioni più inclusive e mirate alle reali necessità dei pazienti.
L’implementazione del Regolamento HTA avverrà gradualmente, permettendo agli Stati membri e agli stakeholder di adattarsi progressivamente al nuovo sistema. A partire da gennaio 2025, le nuove norme riguarderanno i medicinali oncologici e le terapie avanzate, con un’estensione prevista per il 2026 ai dispositivi medici ad alto rischio. Dal 2028, anche i medicinali orfani saranno inclusi nel processo di valutazione, mentre entro il 2030 tutte le nuove tecnologie sanitarie dovranno essere sottoposte a valutazioni cliniche congiunte.
Questa transizione progressiva è intesa per permettere agli Stati membri e ai vari attori di adattarsi al nuovo sistema senza compromettere l’efficienza delle procedure, concentrando inizialmente gli sforzi su settori terapeutici prioritari.
Il ruolo dell’EMA
L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) svolgerà un ruolo centrale nell’attuazione del Regolamento HTA. Oltre a fornire dati regolatori essenziali per supportare le valutazioni cliniche, l’EMA collaborerà con il gruppo di coordinamento HTA per garantire la coerenza scientifica e informerà la Commissione Europea per assicurare il rispetto delle procedure e la conduzione trasparente e puntuale dei lavori, in particolare per le domande di autorizzazione all’immissione in commercio di medicinali nell’ambito della valutazione clinica congiunta.
L’EMA avrà anche il compito di effettuare horizon scanning, identificando tecnologie emergenti e supportando la pianificazione delle future valutazioni. Questo approccio favorirà un’integrazione ottimale tra esigenze regolatorie e valutazioni scientifiche, contribuendo a una maggiore efficienza complessiva.
Attuazione dell’HTA in Italia
Anche l’Italia sta adeguando il proprio quadro normativo al Regolamento HTA. Già in passato, strumenti come il Patto per la Salute 2014-2016 e la Legge 190/2014 avevano posto le basi per l’HTA nel nostro Paese consolidati poi, per quanto riguarda i dispositivi medici, dai Decreti Legislativi 137 e 138 del 2022.
In linea con le disposizioni del Regolamento HTA, nel 2023 il Ministero della Salute ha adottato il Programma nazionale di HTA per i dispositivi medici (PNHTA 2023-2025) con l’obiettivo di:
- integrare l’HTA nei processi decisionali a livello nazionale, regionale e aziendale;
- utilizzare l’HTA lungo l’intero ciclo di vita delle tecnologie, dalla progettazione all’obsolescenza;
- migliorare l’efficienza nell’allocazione delle risorse sanitarie.
La Legge di Bilancio 2025 prevede l’aggiornamento del PNHTA da parte del Ministero della Salute entro il 30 giugno 2025.
Nel settore farmaceutico, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) svolge un ruolo primario. La Commissione Scientifica e Economica del Farmaco (CSE), istituita nel 2024, fornisce pareri sui parametri di valutazione clinica, al fine di garantire un allineamento tra le politiche nazionali e il quadro normativo europeo.
Un sistema sanitario europeo più innovativo e trasparente
Il Regolamento HTA rappresenta un passo fondamentale verso un sistema sanitario europeo più integrato, trasparente ed equo. Le procedure semplificate e i criteri condivisi consentiranno un accesso più rapido alle terapie innovative, migliorando al contempo l’efficienza del sistema.
Grazie alla collaborazione tra Stati membri, istituzioni e stakeholder, l’UE sta creando un modello di governance sanitaria orientato al futuro. Al centro di questo cambiamento vi sono i pazienti che potranno beneficiare di trattamenti più rapidi ed efficaci, e un sistema sanitario più moderno, sostenibile e inclusivo.
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Autori: Nicola Landolfi e Nadia Feola
Autore: Nicola Landolfi
